原標題：新藥預測丨罕見病藥物今年有望再增兩種
（記者 王卡拉）丁香園Insight數據庫預測，今年將有兩款罕見病新藥上市，適應癥分別為多發性硬化癥及遺傳性血管性水腫。
西尼莫德片
多發性硬化癥（MS）是一種慢性炎癥性自身免疫疾病，患者的免疫系統攻擊保護神經的髓鞘，導致大腦與身體其他部位的信息交流受阻，病因尚不明確。其常見的癥狀包括身體部分麻木、疼痛或刺痛、視力模糊、失明、頭暈等。《多發性硬化診斷和治療中國專家共識（2018版）》提及，我國缺乏大規模流行病學資料，預計約有超過3萬名患者。在中國，2018年5月，多發性硬化癥被納入了《第一批罕見病目錄》。
諾華研發的西尼莫德片（英文商品名：Mayzent）是一款治療多發性硬化癥藥物的口服藥物，是美國食藥監局（FDA）批準的第二個新一代選擇性1-磷酸鞘氨醇（S1P）受體調節劑（第一個是諾華研發的芬戈莫德），它能夠與淋巴細胞中的S1P1亞型受體相結合，防止它們進入多發性硬化癥（MS）患者的中樞神經系統，從而達到抑制炎癥的效果，延遲患者殘疾進展和保留認知功能。
目前，我國獲批上市的多發性硬化癥藥物包括諾華的芬戈莫德、賽諾菲的特立氟胺、拜耳的注射用重組人干擾β-1b、默克雪蘭諾的重組人干擾素β1a注射液。
諾華的西尼莫德片在中國的上市申請于2019年2月18日獲受理，2019年5月被納入優先審評通道。丁香園Insight數據庫預計，西尼莫德片有望2020年第三季度獲批。
拉那蘆人單抗注射液
遺傳性血管性水腫是以發作性、自限性、局限性全身皮膚黏膜下非凹陷性水腫為特征的原發性補體缺陷病。該病可發生于任何年齡，但大多數出現于兒童期或少年期，常伴腹痛、惡心嘔吐、血清中C1酯酶抑制物降低等表現，喉部發作可因窒息之風險而危及生命，常有家族史，目前尚無有效治療手段。2018年5月11日，遺傳性血管性水腫被收錄入《第一批罕見病目錄》。
2018年8月，武田制藥旗下罕見病藥物巨頭夏爾公司研發的首個治療遺傳性血管性水腫藥物——拉那蘆人單抗注射液（英文商品名：Takhzyro）在美國獲批上市，是目前唯一一種可特異性結合并抑制血漿激肽釋放酶的單抗藥物。作為一種預防性治療藥物，拉那蘆人單抗已于2018年8月23日獲得FDA批準用于12歲及以上的遺傳性血管性水腫患者，預防血管性水腫發作，該藥通過皮下注射自我給藥。
Takhzyro的臨床數據顯示，與安慰劑相比，每2周一次、300mg劑量拉那蘆人單抗的治療，能使患者每月發作次數顯著降低87%；每4周一次、300mg劑量拉那蘆人單抗的治療，能使患者每月發作次數顯著降低了73%。
2019年3月29日，Takhzyro在國內的上市申請獲受理。丁香園Insight數據庫顯示，目前正處于第一輪發補階段，預計今年第二季度獲批。
編輯 岳清秀 校對 李項玲
